서울아산병원 유창훈 교수는 2026 미국임상종양학회(ASCO)에서 HLB 그룹의 신약 후보 리라푸그라티닙(lirafugratinib)이 FGFR2 융합·재배열 담관암 치료에서 '베스트 인 클래스' 가능성 있다고 평가했습니다. 이 약물은 기존 pan-FGFR 억제제와 달리 FGFR2만을 선택적으로 억제하도록 설계되어, 치료 효과는 유지하면서도 부작용을 줄일 수 있는 장점이 있습니다. ReFocus 연구 최종 데이터에 따르면, 이전 치료 경험이 없는 환자에서 객관적반응률(ORR) 47%, 질병통제율(DCR) 96.5%를 기록했고, 반응지속기간 중앙값은 11.8개월이었습니다.

기존 FGFR 억제제들은 FGFR1~4를 모두 억제하면서 고인산혈증 같은 주요 부작용을 유발해 치료 중단이나 용량 조절이 필요했지만, 리라푸그라티닙은 FGFR2 선택성 덕분에 이러한 문제를 완화했습니다. 유 교수는 인 수치 상승이 적어 식사 제한 없이 일상생활 유지가 가능하다고 설명했습니다. 또한 비가역적 결합 특성 덕분에 기존 치료제에서 발생하는 일부 내성 돌연변이에도 효과를 기대할 수 있습니다.

리라푸그라티닙은 담관암뿐 아니라 췌장암, 간암 등 다른 FGFR2 변이 암종으로도 적용 확대가 기대됩니다. 현재 미국 FDA는 이 약물의 신약 허가를 우선심사 중이며, 최종 승인 여부는 2026년 9월 27일 결정될 예정입니다. 이 약물은 원래 릴레이 테라퓨틱스가 개발했으며, HLB 자회사 엘레바 테라퓨틱스가 전 세계 권리를 보유하고 있습니다.